前景看好，瓶颈凸显，新动能配套新基建 ——国际再生医学产业2018简报

一年一度的JP摩根健康产业大会，在三藩市落下帷幕。让我们看看，2018年国际再生医学产业经历了什么。可以说，2018年是国际再生医学发展的一年，不断有具有革命性疗效的细胞产品和基因治疗产品获批上市利好的同时，也暴露出再生医学产业形成过程中基础性的不足。

比如配套的支付模式，如何从过去重复多次的症状控制的付费模式到现在一次性治愈付费模式的转换？以实现鼓励创新和民生需求间的平衡；高质量细胞产品和基因治疗稳定、经济、持续供给的生产制备体系，以及与之配套的生产技术人才的供给等；生物学特性稳定性不高的产品上市后的第三方细胞质量检测机构等产业设施的缺乏等等，这些都成为产业进一步发展壮大的瓶颈。

笔者摘要了此次大会再生医学产业相关内容，与各位分享。

一、行业概览

-从业公司数量：2018年，国际上以再生医学（细胞治疗、基因修饰的细胞治疗、基因治疗、组织工程等）为主营业务的公司数量达906家，主要集中在北美，有484家；欧洲及以色列的公司有241家，亚洲142家，大洋洲23家，南美15家，非洲1家。

-主要的治疗平台和关键技术：智能生物材料技术平台；基于细胞来源的组织替代技术；先进细胞治疗技术平台；创新以及合成的基因运载工具；基因编辑技术平台；下一代表达构建技术平台等。

二、临床研究进展

-注册临床研究数量达到1028项，其中I期341项，II期595项，III期92项，预计不断会有细胞治疗产品获批上市进入临床。

-适应症以慢性病为主，申报的适应症以肿瘤、心血管疾病、骨骼肌病变等慢性病为主。其中肿瘤占据了58%（598项），主要是白血病，淋巴瘤以及脑癌等；心血管疾病达7%（67项），包括充血性心衰，严重肢端缺血等；6%（58项）为骨骼肌病变，主要包括脊髓性肌萎缩、骨关节病、肌营养不良等。

-招募患者数量：总计招募了59575名患者参与了上述临床研究项目，其中9533名患者参与到了I期临床研究，29069名患者进入了II期临床研究，20973名患者进入III期临床研究。

三、再生医学产业资本市场表现2018概况

-2018年总体融资成交达133亿美金，较上一年增长73%。其中基因治疗成交97亿美金，较上一年增长64%；细胞治疗成交76亿美金，较2017年增长64%；组织工程领域成交达9.369亿美金，是上一年的2.58倍。

-2018年上市企业业绩表现，从全年来看，先进细胞治疗、免疫细胞治疗和基因治疗的平均指数整体优于纳斯达克生物指数和纳斯达克指数，并整体上扬。在第四季度可能受到大盘影响，呈现出下滑态势。

四、2018年国际细胞产业政策概况：

可以说是国际细胞产业增长较为强劲的一年。细胞产品应用前景的广度（适应症的多样性）和深度（相较传统医药重复症状控制的一次性治愈的临床疗效）得到临床验证，这一应用前景从活跃的投资行为，以及积极的产业政策层面均获得印证。

五、2018年获批上市的产品如下：

-SparkTherapeutics公司的基因治疗产品 LUXTURNA于2018年11月23日获得欧盟批复上市，治疗RPE65双等位基因介导的遗传性视网膜疾病。

-AvitaMedical公司的细胞治疗产品于2018年9月20日获得FDA批复上市，治疗严重烧伤。

-Gilead/Kite公司的Yescarta细胞治疗于2018年8月27日获得欧盟批复上市，治疗成年患者复发性弥漫性大B淋巴瘤和原发性纵隔大B淋巴瘤。

-MiMedx公司的Amniofix和EpiFix异基因组织基质于2018年8月9日获得澳洲TGA批复用于伤口治疗；同日，该公司EpiBurn异基因组织基质也获批用于烧伤治疗。

-2018年5月1日，诺华的Kymriah细胞治疗的第二适应症——成人大B淋巴瘤获得FDA批复，同时其第一适应症和第二适应症也获欧盟和澳洲TGA批复上市。

-2018年3月23日，Takeda公司的Alofisel异基因干细胞治疗获得欧盟的主要市场许可，用于治疗克隆恩氏病肛瘘。

当然，随着新技术商业化进程不断推进，挑战也日渐凸显，我们在关注技术或产品本身的领先性之外，是否还应关注支撑先进技术或领先产品高质量、经济、规模和稳定供应的配套设施，也就是2018年中央经济工作小组会议中讲到的“新基建和新动能”。