国家卫健委新规下的细胞治疗未来走向： 自动化、数字化、智能化

本文根据个体化细胞治疗技术国家地方联合工程实验室主任刘沐芸博士在“2019年第十一届港深合作论坛—粤港澳大湾区背景下，港深人工智能与生物科技合作”上的演讲报告整理。以下为演讲正文：

国家卫健委新规下的细胞治疗未来走向： 自动化、数字化、智能化

2019年3月29日，国家卫健委发布了《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）（征求意见稿）》，对我国细胞治疗的发展提出新的要求和创新转化路径，希望通过细胞治疗的路径创新补上临床迫切需求和法律政策滞后之间的落差和短板，促进具有安全性和有效性的体细胞治疗技术可以早日进入临床。国家卫健委发布的新规中，创新了细胞治疗的临床转化路径和责任主体，将医疗机构也就是医院作为细胞治疗技术临床转化的责任主体，进行体细胞治疗等新技术的临床研究，获得安全有效性数据后，可以申请正式进入临床应用并收费。

新规带来的大众焦虑：细胞治疗的安全性+有效性怎么保障？细胞产业如何发展？还需要申报细胞新药吗？

细胞治疗临床转化链条上不同能力对应关键职能的集中，引起行业内众多从业人士的巨大反响，医疗机构的日常实践讲究的是与病情发展的适应性诊疗能力，而合格的细胞制备相当于药品的生产过程，要求的是“稳定的制备、质量管理体系不断重复”，两项能力均不是一日铸就的，但却不具有重叠性。顾虑、担忧并不是没有道理的。

回顾过去，医疗机构开展细胞治疗，内地有“魏则西事件”，香港有“DR细胞事件”，这些事件对于整个细胞行业来讲都是非常遗憾的事情，而且这些事件发生在三级甲等医院和著名大学的细胞实验室。

1、 临床的安全性和有效性如何保障？前述的两项行业典型事件警告我们，不同能力对应的专业职能的集中，在制度上就隐藏了细胞治疗进入临床使用的安全隐患和疗效的担忧。

2、 会不会迎来医院新一波细胞制备实验室建设的“军备竞赛”？我们知道，要制备出安全、有效、可控、可追溯的细胞治疗产品或制剂，适配的空间、软硬件、质量管理体系和具备细胞制备、质管能力和资质的技术人员等，而这些建设不仅是资料审核，而且需要实际的投资和建设。那这样会不会出现和过去其他大型医疗设备类似的“装备过剩”或“产能闲置”？以致出现与管理初衷相悖的“过度”细胞治疗？

3、 作为创新主体的企业何在？在这个管理新规提出的细胞技术“创新链、转化链”中，企业的位置在哪儿？按照科技产业发展逻辑，科技创新成果最终形成产业的主要载体还是企业这样一种公认的组织形式。国际著名的Car-T细胞治疗，在显示出初步的疗效后，Carl-June团队研究成果的后续转化工作就是交由诺华公司实施，成为世界上第一个获批的基因修饰的细胞治疗,成功实现科技成果的产业化，进入临床救治患者。那在这样一个规定下，产业最终能怎样发展？行业发展应该是怎样的一个走向

新规下行业发展的走向？发展的问题用发展解决；技术的问题用技术应对。

我国过去40年改革开放的智慧告诉我们，发展中出现的困难，要在发展中解决；新的技术带来了新的问题，就用技术来应对。那在人工智能和生物科技发展的时代，该怎么样用新的技术来解决应对这样的一个问题？

一、发展中出现的问题发展解决：补齐缺失，完善链条

第一个就是要遵照产业发展的客观规律和逻辑，补齐缺失、完善链条，在生物科技领域，包括细胞治疗领域，一个好的研究成果从实验室到最终能商品化，除了基础研究和技术研发，还得需要补齐完善整个转化链条上关键的职能，比如第三方细胞质量检定。从临床中常规实施的“三查七对”原则和药品生产过程中常规的“操作-复核-现场QA”GMP规范，都表明对细胞质量需要有一个独立的第三方细胞质量检定把关的职能，在制度和流程上对实施细胞技术临床研究和应用的项目和医院进行风险控制。

以深圳为例，深圳早在 2013 年就将细胞技术列为未来产业重点培育发展，并于2014年设立《深圳市未来产业发展专项资金》实施“个体化细胞治疗‘创新链+产业链’融合专项”，该专项着眼于细胞创新链、产业链中关键和缺失环节，实施“强链”和“补链”，建设细胞质量分析检测服务平台——深圳科诺医学检验实验室，打造区域细胞质量设施，完善链条，守住细胞技术临床研究、转化的安全质量线。

二、技术的困难用技术应对：自动化、数字化、智能化

今天会议的讨论议题是“人工智能与生物科技”。这个议题其实就为此项新规提供了技术应对方案，人工智能+生物科技结合研发而成的“全自动细胞制备系统”:小空间、大产能、易操作、质量均一可控，对新规中的顾虑一一给出应对方案。

1、 全自动化细胞制备系统以规模化的生产实现了细胞制备成本优化，质量均一。并降低了对细胞制备工程师经验、技能和敬业的依赖性。

2、 全封闭细胞操作系统通过智能调度生产物料保障了细胞制备的安全（人员和制备环境的安全），消除不同级别生产环境相互切换的污染风险

3、 数字化过程追溯体系，通过全生命周期实时、在线监控，实现了监管减负，降低制备过程中操作记录被污染的可能性，以及确保操作记录的准确性、真实性、实时性和不可篡改性，包括细胞质量参数、物料、空间环境等是否符合法律法规的要求和标准。

人工智能与生物科技结合的全自动细胞制备系统的面市，通过自动化、数字化、智能化和全封闭，有效地解决了新规伴随的种种疑虑，如申报资料与实际情形不一致的担忧，也解决了政策制定者后续实行监管和飞行检查的难题；如数字化和智能化可以有效为区域主管部门提供区域规划配置全自动细胞制备系统公共平台，应对医院之间的“细胞实验室装备竞赛”以及随之而来的“过度”细胞治疗；并为临床研究或应用后的安全性、有效性的跟踪评估、反馈提供实时智能平台。

培育新服务形成新业态：先进制造业与现代医疗服务的深度融合

通过工业互联网的研究应用，全自动细胞制备系统实际工作产生的数据信息，与细胞技术的临床实际应用获得的治疗评价数据结合，形成实时动态反馈，在研发领域用于促进工艺优化；在供应链领域用于细胞制备、运输和流向追踪；在监管领域用于高效审评审批、过程监管、质量复核等；在服务领域用于临床治疗方案优化和疗效追踪评价等。这样就形成了一个新的细胞智造业态，先进制造业与现代服务业深度融合的新型医疗服务行业。

所以，以历史的眼光看来，让人“忧心忡忡”的细胞技术管理新规，当我们用发展的眼光来看时，却不再那么“忧心忡忡”了。按照产业逻辑补齐链条，赛动生物全自动细胞制备系统以人工智能和生物科技结合的自动化、数字化和智能化为新规实施提供了制度保障和技术基础。用科技实现维护公众健康，促进产业发展的管理初衷，促进“高、精、尖”细胞技术成果转化为临床治疗手段，让老百姓享受到科技进步对接医疗卫⽣改革的实惠。我想，这也应该是粤港澳大湾区发展“人工智能和生物科技”的终极目标。